网站标志

基于价值的基因治疗定价?也许不准备血友病

Biopharma潜水盖蒂/编辑

第一次发表

奥兰多 - 保险公司以百万美元加上基因治疗成本的努力追求“基于价值的”支付安排,该安排旨在根据成果或下游储蓄支付。但是血友病基因疗法的开发人员认为,他们不会被广泛探讨它们,因为一次性治疗将被长期储蓄抵消,这可能达数千万美元。

Biomarin Pharmaceuticals的血友病A基因治疗valoctocogene Roxaparvovec(Valrox)可以在2020年代中期市场上市,提出了如何构建报销对付款人的立即关注的问题。但是,替代为一年为因子替代疗法支付了50万美元的替代方案,他们可能愿意与Biotech公司同意一个简单的一次性价格,即统一的,即血清化药物(Satmophilia B)是开发血友病B药物叫做etranacogene dezaparvovec(etranadez)。

“更先进的,复杂的价值的报销方法将在时间问题上。问题是,”Kapusta在接受美国血液学会会议上潜水的采访时。 “至少在美国的大部分[血友病患者]可能被他们只是没有大量管理的系统所覆盖。

“血友病B等人口含有6,000名患者,他们只是没有像糖尿病或血脂血症一样管理类别,”Kapusta说。

鉴于因子替代疗法的成本,血友病基因疗法有可能在仅仅四到五年内为自己支付210万美元的Novartis的脊髓肌萎缩(SMA)基因治疗Zolgensma。

“简单的临床事实是,在美国审计科学副总裁Biomarin副总裁Weng Yen Wong,临床临床事实上,在每年的每年占75万美元的任何地方。 “如果我拯救你五年,你就会做数学。”

临床和经济审查研究所,分析了基因治疗等“单一和短期”治疗的潜在成本效益, 说潜在的寿命储蓄 从血友病中,基因治疗可以避免9000万美元和1.14亿美元的终身成本,为标准因子替代疗法产生抑制剂。

该分析表明,即使是8000万美元的价格也将在这群人口中具有成本效益,这代表了需要增加血液凝血因素量的严重血液化学患者的子集。

特定于美国保险公司的问题是与雇主提供的覆盖率相关的患者切换计划的频率。诺华州预测这一点,提出了让保险公司在五年内支付Zolgensma并减少他们的付款如果它没有工作,但到目前为止,没有人聘请瑞士大制药公司。

终止付款,因为药物失败或不起作用以及承诺或“基于结果的支付”本身就是一个问题,因为它有可能在最优惠的价格下触发医疗补助计划下的董事计划削减法律。

Spark Therapeutics,它推出了Luxturna的基因治疗,以实现遗传的失明形式, 寻求豁免 根据该公司的说法,从Medicare和Medicare和医疗补助服务中心的最佳法律从Medicare和Medicaids服务中心的优质法律中,原子能机构仍未作出决定。

Kapusta表示,他认为血友病的潜在成本的程度比失明或SMA更大,这应该有助于支付者的情况。血友病基因疗法应该能够表现出更加艰难的经济储蓄,而不是改善Luxturna和Zolgensma提供的生活质量。

“你开始进入更加无形的手段,试图评估价值,”他说。 “这些是具有毁灭性疾病和具有失明的患者的儿童,但指向特定的经济价值争论更难。”

推荐阅读:

跟随 on Twitter

提交: 应付人